In den letzten Tagen machen Schlagzeilen die Runde, dass Typ-1-Diabetes durch Stammzellen „geheilt“ werden könne. Hintergrund ist eine frühe klinische Studie zu Zimislecel (früher VX-880): Dabei werden aus Stammzellen im Labor insulinproduzierende Inselzellen hergestellt und (ähnlich wie bei einer Inselzelltransplantation) in den Körper eingebracht.

Was wurde untersucht?

In der Studie wurden 14 Erwachsene mit langjährigem Typ-1-Diabetes behandelt. Viele hatten trotz moderner Therapie schwere Unterzuckerungen. Vor der Behandlung war bei allen kein eigenes C-Peptid (also keine messbare Eigen-Insulinproduktion) nachweisbar.

Was kam heraus (nach etwa 1 Jahr)?

Bei den 12 Personen mit voller Dosis zeigte sich wieder messbare Inselzell-Funktion. In dieser Gruppe waren 10 von 12 (83 %) nach einem Jahr ohne externes Insulin, und schwere Unterzuckerungen traten in der Auswertungsphase nicht mehr auf.

Ganz wichtig: Das ist (noch) keine Therapie „für alle“.

Damit die neuen Zellen nicht abgestoßen werden, brauchten die Teilnehmenden eine dauerhafte Immunsuppression. Das hat Risiken: In der Studie gab es u. a. Neutropenien (zu wenig Abwehrzellen) und andere ernste Nebenwirkungen. Zudem starben zwei Teilnehmende: ein Todesfall stand im Zusammenhang mit einer schweren Infektion unter Immunsuppression (nach zusätzlicher, eigentlich nicht erlaubter hochdosierter Kortisontherapie), ein weiterer mit einer schweren, bereits vorher bestehenden neurologischen Problematik.

Was bedeutet das für Familien?

Die Ergebnisse sind sehr ermutigend, aber sie stammen aus einer kleinen, frühen Studie – Langzeitwirkung und Langzeitsicherheit müssen noch gezeigt werden.
Aktuell ist das keine “Heilung” im Alltag, sondern eine aufwändige Therapie, die (wenn überhaupt) eher für ausgewählte Hochrisiko-Patient*innen infrage kommt – und nur unter strenger ärztlicher Kontrolle/Studienbedingungen. Vorsicht vor kommerziellen “Stammzell-Angeboten” außerhalb von Studien: Die DDG weist darauf hin, dass „Heilungs“-Versprechen in diesem Bereich oft nicht belastbar sind.

Quellen (für Interessierte): NEJM-Studie zu Zimislecel/VX-880 (Reichman et al.), ClinicalTrials.gov NCT04786262, Zusammenfassung im DeutschenGesundheitsPortal.