Eine neue Therapie mit Stammzellen verbessert die Blutzuckerkontrolle bei allen behandelten Patienten, wobei drei von ihnen unabhängig von Insulin wurden.

Die Phase-1/2-Studie zeigt, dass die Therapie mit Stammzellen, die darauf abzielt, zerstörte Betazellen durch gesunde, transplantierte, insulinproduzierende Zellen zu ersetzen, das Potenzial hat, Typ-1-Diabetes zu verändern.

Sechs Erwachsene mit Typ-1-Diabetes, die mit Stammzellen abgeleiteten Inselzellen (VX-880) behandelt wurden, zeigten eine verbesserte Blutzuckerkontrolle, wobei drei Teilnehmer sogar unabhängig von Insulin wurden. Alle Patienten, die mit VX-880 behandelt wurden, zeigten eine verbesserte glykämische Kontrolle.

Die Ergebnisse der Phase-1/2-Studie wurden von Professor Trevor Reichman vom Toronto General Hospital in Kanada vorgestellt. Die Studie bewertete VX-880 bei Erwachsenen mit beeinträchtigtem Hypoglykämie-Bewusstsein und einer Vorgeschichte von schweren Hypoglykämie-Ereignissen.

“Diese Ergebnisse sind wirklich bemerkenswert und bieten die Hoffnung auf eine lebensverändernde Therapie für Menschen, die unter der unerbittlichen lebenslangen Belastung von Typ-1-Diabetes leiden”, sagt Professor Reichman. “Alle Patienten, die mit VX-880 behandelt wurden, haben eine Verbesserung aller Maßnahmen zur Glukosekontrolle gezeigt, einschließlich einer Reduzierung oder sogar Eliminierung der externen Insulinanwendung.”

Die laufende Studie befindet sich nun im letzten Teil von drei. In Teil A wurden zwei Patienten nacheinander eingeschrieben und erhielten die halbe Zielmenge von VX-880; Patient 2 zog seine Zustimmung zurück und beendete aus persönlichen Gründen, die nicht mit einem unerwünschten Ereignis zusammenhängen, seine Teilnahme an der Studie. In Teil B wurden fünf Patienten nacheinander eingeschrieben und erhielten die Zielmenge (volle Dosis). Die Teile A und B der Studie haben die Einschreibung abgeschlossen und Teil C ist gut im Gange.

Hier berichten die Forscher über alle Patienten in den Teilen A und B, die alle seit mehr als 90 Tagen nachverfolgt wurden.

Nach einer einzigen Infusion von VX-880 wurden die Patienten auf Sicherheit und Verträglichkeit überwacht. In Teil A erreichte Patient 1 nach 9 Monaten Insulinunabhängigkeit. In Teil B erreichte Patient 3 nach 6 Monaten Insulinunabhängigkeit. Innerhalb der letzten Wochen erreichte Patient 4 am Tag 180 die Insulinunabhängigkeit.

In Teil A erreichte Patient 1 nach der Infusion von VX-880 in halber Zielmenge nach 9 Monaten die Insulinunabhängigkeit, die bei der letzten Untersuchung nach 24 Monaten aufrechterhalten wurde. Dies ist ein Patient, der fast 42 Jahre lang mit Typ-1-Diabetes lebte und vor der Studienteilnahme durchschnittlich 34 Einheiten Insulin pro Tag benötigte.

In Teil B erlangte Patient 3 nach der Infusion von VX-880 in der Zielmenge (vollen Dosis) nach 6 Monaten die Insulinunabhängigkeit. Dieser Patient lebte seit 19 Jahren mit Typ-1-Diabetes und benötigte vor der Studienteilnahme durchschnittlich 45 Einheiten Insulin pro Tag. Patient 3 begann nach 15 Monaten mit vier Einheiten täglichem Insulin. Innerhalb der letzten Wochen erreichte Patient 4 am Tag 180 die Insulinunabhängigkeit. Alle Patienten erlebten Verbesserungen im HbA1c und in der Menge an Zeit, in der ihre Blutzuckerspiegel im empfohlenen Bereich lagen.

Alle sechs Patienten zeigten eine verbesserte glykämische Kontrolle, eine Reduzierung des HbA1c und eine Erhöhung der Menge an Zeit, in der ihre Blutzuckerspiegel im empfohlenen Bereich lagen, sowie eine Reduzierung oder Eliminierung ihres externen Insulinbedarfs und eine Eliminierung schwerer Hypoglykämien für mehr als 90 Tage.

90 Tage nach dem Eingriff reagierten alle sechs Patienten in den Teilen A und B auf einen gemischten Mahlzeitentoleranztest, indem sie die Produktion von Insulin auslösten, was genau das ist, was eine funktionierende Bauchspeicheldrüse tun würde, was darauf hindeutet, dass die injizierten Inselzellen wie beabsichtigt wirkten.

VX-880 war bei allen bisher behandelten Patienten allgemein sicher und gut verträglich. Die Mehrheit der unerwünschten Ereignisse (AEs) waren mild oder moderat, wobei zwei nicht schwerwiegende AEs mit VX-880 in Zusammenhang standen; beide waren erhöhte Transaminasen (Leberenzyme), die kurz nach der VX-880-Infusion auftraten, vorübergehend waren und sich auflösten. Es gab keine schwerwiegenden AEs im Zusammenhang mit der VX-880-Behandlung.

Trotz der vielversprechenden Ergebnisse sind die neuen Zellen vom körpereigenen Immunsystem bedroht, daher sind Immunsuppressiva erforderlich, um eine Abstoßung zu verhindern, was eigene Risiken mit sich bringen kann.

“Das zukünftige Ziel besteht darin, eine Version der Behandlung zu schaffen, die keine immunsuppressive Therapie erfordert”, sagt Professor Reichman. “Die Hersteller von VX-880 arbeiten daran, die Zellen in einem Gerät zu kapseln, das es ihnen ermöglicht, dem Immunsystem auszuweichen, sowie die Zellen genetisch zu modifizieren, damit sie keinen Autoimmunangriff auslösen.”

Quellverweis:  Annual Meeting of the European Association for the Study of Diabetes (EASD) 2023 
Übersetzt und vereinfacht formuliert mit Unterstützung von Chat-GPT